Tohazugatali Medical Review

4531：荷主研究者：2015/12/19(土) 20:17:29: http://www.kahoku.co.jp/tohokunews/201511/20151127_13016.html
2015年11月27日金曜日　河北新報
ミトコンドリア病に治療薬　東北大が開発

　脳卒中、筋力低下など多様な症状が現れる指定難病「ミトコンドリア病」の治療薬を開発したと、東北大大学院医学系研究科の阿部高明教授（病態液性制御学）のグループが２６日、発表した。新薬の効果はマウスの実験で既に確認しており、３年後の臨床使用を目指す。

　ミトコンドリア病は遺伝子の異常が原因で、エネルギーを生み出すことが困難になる病気の総称。幼少期から重い障害が起き、患者数は国内に７００人程度いるとされる。これまで効果的な治療法がなかった。

　グループは、腎臓病患者の腎臓に蓄積された血液から、骨髄の造血作用を刺激する物質を発見。化学合成で治療薬「ＭＡ－５」を生成した。細胞内の小器官ミトコンドリアのタンパク質と結合し、エネルギーを生み出す働きを取り戻すこともできる。

　ミトコンドリア病のマウスにＭＡ－５を投与した実験では、心臓と腎臓で機能の改善が確かめられた。ヒトの患者の皮膚片を使った実験でも、ＭＡ－５の投与でミトコンドリアの活性化を確認した。

　グループは２０１８年ごろの薬事承認を目指し、１６年度にも治験に入る。阿部教授は「ＭＡ－５は異常なミトコンドリアだけに効き、正常なものには毒性がない。幼くして亡くなる患者もいる。一刻も早く薬を届けたい」と話した。

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