Tohazugatali Medical Review

1448：荷主研究者：2010/11/10(水) 23:45:56: http://www.kahoku.co.jp/news/2010/10/20101031t15016.htm
2010年10月31日日曜日　河北新報
筋疾患「遠位型ミオパチー」　世界初シアル酸投与治験

　東北大大学院医学系研究科の青木正志講師（神経内科）らの研究グループは、有効な治療法が見つかっていない筋疾患「遠位型ミオパチー」について、細胞を構成する成分の一種「シアル酸」を投与する新しい治療法を確立するため、世界初の臨床試験を１１月中にも開始する。患者を対象に治験を行い、安全性や有効性が確認できれば、根本的な治療につながる可能性がある。

　研究グループは治験の第１段階として、来年２月ごろまでの間、東北大病院で２０～４０歳の患者６人を対象に、１～５日間シアル酸を投与し、安全性を確かめる。来年からは、投与の期間を延長しながら、治療としての有効性を検証する方針だ。

　遠位型ミオパチーは、シアル酸を作る遺伝子の変異で発症し、足や手の指先から筋力の低下が進む。国内の患者は推定３００～４００人。

　これまでに、マウスを使った実験で、シアル酸の投与で症状が改善することが確認されていた。しかし、患者が少ないため、採算性などの理由で製薬会社は治療薬開発に消極的だった。

　今回の研究は、企業が治験をしない薬の利用や開発を目的とした「医師主導治験」として実施する。治験に使うシアル酸製剤は、独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（ＮＥＤＯ）の助成を受けた製薬会社が提供する。

　青木講師は「進行すれば歩行も困難になるなど深刻な疾患だ。希少疾病の治療薬開発を前進させるためにも、着実に成果を出し、最終的に市販化できるよう国にも支援を求めていきたい」としている。

　患者の一人で、遠位型ミオパチー患者会北海道・東北地区リーダーの水谷秀則さん（３７）＝いわき市＝は「治療に向けて一歩前進し、大変うれしい。治験が無事に最終段階まで進み、患者が治療薬を服用できる日が来るよう、患者団体としても理解と支援を広げる活動をしていきたい」と話している。

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